���������D(zhu��n)�ڣ�chaselection ���

�����(l��i)������ˎ��ȡ����ͻ�w���M(j��n)�İl(f��)չ���������x�Ѻ����ᣨASO����siRNA��mRNA�Լ�AAV�ȣ��@Щ�µ�ˎ����ʽ���S���y���Լ�������(l��i)��ȫ�µĹ����x����������Ҫ����AAV�����ί��ĸ�(j��ng)��(zh��ng)�����

ȫ�򷶇���(n��i)����Ӌ(j��)��3��A(y��)AV���򯟷��@��������2012��W������(zh��n)��Glybera��δ�@FDA����(zh��n)����2017��FDA����(zh��n)Luxturna�����@�ɿ�ˎ���Ј�(ch��ng)���涼����ɹ����Z�A��Zolgensma��2019��@������(zh��n)���@���˾޴���̘I(y��)�ɹ���2021���N���~13.51�|��Ԫ�������ϰ����N���~7.42�|��Ԫ��

��(gu��)��(n��i)�������ѽ�(j��ng)��Ӌ(j��)���(b��o)13��A(y��)AV���򯟷�������2021��3����2022��10�����ʿ������L(zh��ng)��څ��(sh��)��

 1.�~��˹���۽��۲�

�~��˹������2016������(chu��ng)ʼ�˞����������~��˹�۽����۲��ί��I(l��ng)��������������AAV������2022��6�����~��˹�c���������_(d��)�ɺ������_(k��i)�l(f��)�ί��۲���mRNA������

�~��˹�װl(f��)�ܾ���NR082����rAAV2�����d�w�������_��ND4����ͨ�^(gu��)�����wǻע���f���������ܓp��ҕ��(j��ng)��(ji��)��(x��)�����ޏ�(f��)�����w����������ʹҕ��(j��ng)��(ji��)��(x��)���֏�(f��)�����cҕ������

�~��˹������2011���چ���(d��ng)ԇ�(y��n)��NR082�����ί���IIT�R��ԇ�(y��n)���څ��cԇ�(y��n)��9��ND4λ�c(di��n)ͻ׃LHON�����У�7���ߵ�ҕ���õ����@���ƣ����ҕ���֏�(f��)��0.8��9������ƽ����ѳC��ҕ�����0.39logMAR(���ӽ���ĸ�����е����)��8����������˽�8����L(zh��ng)���S�L���o(w��)��(y��n)�ز�������(y��ng)�¼���2021��1�����~��˹�f��NR082��IND��Ո(q��ng)���ɞ��(gu��)��(n��i)�׿����(b��o)�R����AAV���򯟷���

2.�����t(y��)ˎ

�����t(y��)ˎ������2019������(chu��ng)ʼ�˞鱱����W(xu��)��Ф�[������Ҳ�ǻ����ί��I(l��ng)���(qu��n)�������������t(y��)ˎ�ѽ�(j��ng)�������S�����аl(f��)�ܾ�������ᘌ�(du��)Ѫ�Ѳ�������ɭ���۲��ȶ�N�m��(y��ng)�Y�Ļ��򯟷���
 

�����t(y��)ˎ�װl(f��)�ܾ�BBM-H901���m��(y��ng)�Y��B��Ѫ�Ѳ����ς�(g��)�«@�Ç�(gu��)��ˎ�O(ji��n)�ֵ�ͻ�Ư����J(r��n)�C��

3.�\�{(l��n)����

�\�{(l��n)���������2018�������ļ��g(sh��)�F(tu��n)�(du��)�����(gu��)��(n��i)�����M(j��n)������ί�������ļ��g(sh��)“�����d�wϵ�y(t��ng)”�I(l��ng)��ć�(gu��)���(du��)ԭ�����R�����Ժ��Ƶ�Ժʿ�I(l��ng)��(d��o)�IJ������򹤳̇�(gu��)�Ҍ�(sh��)�(y��n)�Ҳ����d�w�n�}�M����(chu��ng)ʼ�˅�С�����ڞ��(gu��)��(n��i)��һ��(g��)��Ո(q��ng)�R����AAV�����ί�ˎƷ����ϯ�ƌW(xu��)�ҡ�

�\�{(l��n)�����ѽ�(j��ng)���(b��o)3��A(y��)AV���򯟷����քe���ί�LPLD��GC304���ί�SMA��GC101���ί���ؐ�ϲ���GC301��

4.��������

      �������������2020�����۽����۲�AAV���򯟷�����(chu��ng)ʼ�˼�CEO�����A���Ϻ����ۿƹ��̼��g(sh��)�о��������Σ�“(li��n)�τ�(chu��ng)ʼ�˼�CTO�����˴�ǰ��Regenxbio�Ĺ�ˇ�_(k��i)�l(f��)���O(ji��n)������������װl(f��)�ܾ�LX-101��AAV2���dRPE65�����������ί�LCA��

�DƬ��(l��i)Դ�ھW(w��ng)�j(lu��)

5.�����̩

�����̩������2020������(chu��ng)ʼ�˞��wСƽ��ԭ���Z˼�����T�����ￂ��(j��ng)����������п�Ժ��(d��ng)�����о��T���������̩�ѽ�(j��ng)���(b��o)2��A(y��)AV���򯟷����քe���ί�B��Ѫ�Ѳ���VGB-R04���ί��Y(ji��)����ҕ�W(w��ng)Ĥɫ��׃�Ե�VGR-R01��
 

6.��������

���ݼ������������2019�����װl(f��)�ܾ�EXG001-307��������@���R�������(gu��)��(n��i)�׿��ί�SMA��AAV���򯟷���

7.����ˎ�I(y��)

    ����ˎ�I(y��)���(b��o)��KH631����_(d��)VEGF���۲�AAV���򯟷��������_(d��)�������յ�AAV������

��(gu��)����Ƶ��б��_(d��)�������յ�ADVM-022�ͱ��_(d��)VEGF���w��RGX-314��

8.������

����Ψ�³�����2017������(chu��ng)ʼ�˞��Ĵ���W(xu��)�A���t(y��)Ժ�����ί���(gu��)�����c(di��n)��(sh��)�(y��n)�Ҷ�쮽�����ǰ����������(sh��)�����������Ψ��������Ψ�µ��װl(f��)�ܾ�ZS801���ί�B��Ѫ�Ѳ���AAV���򯟷���
 

9.��������

    �������������2019������(chu��ng)ʼ�ˈF(tu��n)�(du��)������

���������װl(f��)�ܾ�FT-001��һ��ᘌ�(du��)RPE65����׃����(d��o)�µ��z����ҕ�W(w��ng)Ĥ����AAV���򯟷����ѽ�(j��ng)�@��FDA���R���S�ɣ��Լ�NMPA��������

10.����Ƽ�

����Ƽ����޹�˾��һ�Ҍ��I(y��)�����z�����۲��R�������\�ࡢ�A(y��)���ͻ����ί�ˎ���аl(f��)����I(y��)���װl(f��)�ܾ�ZVS101e��Ҫ��ʹ��rAAV������������CYP4V2����ؐ�y��������ҕ�W(w��ng)Ĥ��(x��)�������ί��Y(ji��)����ҕ�W(w��ng)Ĥ׃�ԡ�
 

11.��������

����һ�Ҿ۽���Ҋ(ji��n)�������й�˾����������Ҳ���_(k��i)�l(f��)���A(y��)AV���򯟷���
 

��������˾����AAV�I(l��ng)���ˎ���CDMO��˾߀�ж��»������Z��ؐ������������ؐ˼�W�����Z�����������������I(l��ng)�Z�t(y��)ˎ��Ŀ�R��������Ӻ��������������|���������(j��)���A����������A�㘷(l��)�����������Ω�ӻ������

���Y(ji��)

2021�����ҕ����(gu��)��(n��i)AAV�����ί���Ԫ����һ���棬����AAV���򯟷��_(k��i)ʼ���(b��o)�R������һ���棬����AAV���򯟷�����(chu��ng)��˾����˸��~���Y������(g��)�I(l��ng)���_(k��i)ʼ�M(j��n)����ٰl(f��)չ��܉����

��(l��i)Դ��BIG���(chu��ng)����

�D(zhu��n)�ԣ�chaselection ���