BioMarin�ښW����������̘I(y��)������ROCTAVIAN?�����ί�
�l(f��)���r(sh��)�g��2023-09-04��(l��i)Դ���c(di��n)����2384
��������(l��i)Դ�ڣ���(x��)���ί�ǰ��
��(d��ng)?sh��)ؕr(sh��)�g8��30��������λ������(gu��)���ݵĺ�Ҋ����ˎ��˾BioMarin������(gu��)һ����(y��n)��Ѫ�Ѳ�A���߽���ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)�ί����@��(bi��o)־��ԓ�����״��ښW���̘I(y��)����(y��ng)����
����6����ROCTAVIAN®�@��FDA����(zh��n)��������ǰ��ԓ�a(ch��n)Ʒ����2022��8�«@�ÚW������(zh��n)���С�Roctavian��ȫ����A(y��)��Ѫ�Ѳ�������Biomarin�����ƶ��ăr(ji��)���290�f(w��n)��Ԫ��
Valoctocogene roxaparvovec��һ��ʹ��AAV5�����d�w�f�ͱ��_(d��)��Ѫ����VIII��FVIII���D(zhu��n)����Ļ�����ԓ�����ă�(y��u)��(sh��)���ڿ���ֻ��Ҫһ���ί����ɫ@�ñ��_(d��)FVIII�Ļ�����˻��߲�����Ҫ�L(zh��ng)�ڽ����A(y��)������Ѫ����ע����
��(gu��)Ѫ�Ѳ��ί�����(HTCs)���ڌ�(du��)Ѫ�Ѳ������M(j��n)�Мy(c��)ԇ�����_ʼ�ί�֮ǰ����(du��)��(g��)�w�M(j��n)���R���u(p��ng)�����M(j��n)�Йz�y(c��)��Ŀǰ����(sh��)ʮ�����ڽ��ܺY�飬�Դ_���Ƿ����Y�����ROCTAVIAN�ί����ڵ�(gu��)����K�r(ji��)��Մ��Ҳ���M(j��n)������
BioMarin��(zh��)�и����ü���ϯ�̄�(w��)��Jeff Ajer��ʾ:“��(du��)��Ѫ�Ѳ���^(q��)�Լ�������،���@��ROCTAVIAN�ί��Ļ��ߺ��t(y��)����(l��i)�f(shu��)��������һ��(g��)��Ҫ����̱����҂��ڴ��W�������^(q��)�Լ�����(gu��)�Ļ��߿��ԫ@��ROCTAVIAN”��
��(gu��)����Vivantes KlinikumѪ�Ѳ���ֹѪ���ĵ������t(y��)��Robert Klamroth�f(shu��):“��(y��n)��A��Ѫ�Ѳ����ߵ�ؓ(f��)��(d��n)�Ǿ�ģ���Ч�ί���������δ�õ��M����ROCTAVIANһ���Ի����ί�������һ��(g��)��Ҫ����̱������(gu��)���ϗl���Ļ����ṩ���µ�ϣ������(du��)�ڸ��Ƈ�(y��n)��A��Ѫ�Ѳ����ߵ��A(y��)�����P(gu��n)��Ҫ��”
����(gu��)����BioMarin�ڷ���(gu��)��������ăr(ji��)��͈�(b��o)�N������Ո(q��ng)�Լ��������М�(zh��n)����(d��ng)Ҳ���^�m(x��)�M(j��n)�С�
